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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
巴西骚乱凸显复杂政治局面，三个信号耐人寻味******
中新网1月10日电(记者 孟湘君)名家艺术品被破坏、多间办公室遭冲击、桌椅被掀翻、文件散落一地……
当地时间1月8日，成千上万的示威者身着统一服装、手持国旗、横幅和棍棒，闯入国会、总统府和联邦最高法院，并与军警发生冲突，甚至盗走总统卫队武器。
如此混乱的场景，让外媒联想到两年前，美国国会遭暴力冲击的场景。然而，这一次，不是美国前总统特朗普支持者，而是“巴西特朗普”支持者，冲闯和破坏了巴西国家权力机构的办公场所。
新上任不久的巴西总统卢拉紧急部署平息骚乱，目前已有逾400人被捕。回顾事件，至少传递出三个耐人寻味的信号，凸显该国政治局面之复杂。
第一个信号：
骚乱时机耐人寻味
这场骚乱，在巴西首都巴西利亚爆发。事发时，巴西总统卢拉正在圣保罗州视察暴雨灾情。
在随后的紧急讲话中，卢拉强烈谴责骚乱事件，指责政府建筑被“法西斯分子”和“狂热分子”攻占，是“野蛮行为”。目前，他已回到遭破坏的总统府。
卢拉誓言严惩骚乱制造者，铲除幕后资助者。他果断签署联邦干预安全法令，加强首都巴西利亚安保，多管齐下应对冲击。
其一，下令国民警卫队进驻巴西利亚，以恢复秩序。
其二，下令关闭巴西利亚市中心24小时，包括行政和政府大楼所在主干道，宣布当地进入联邦安全干预状态，持续到1月31日。
其三，撤换当地公共安全负责人，任命司法部副部长卡佩利为新负责人。
目前，据巴西联邦区州长罗查透露，已有400多名参与骚乱者被捕。巴西《圣保罗页报》称，为将示威者赶出相关建筑，军警、联邦警察、装甲车、直升机齐齐出动，催泪瓦斯弹、震撼弹、胡椒喷雾纷纷上阵……
总体可见，事态还是挺严重的，影响也不小。
虽然正式调查结果出来前，一切都只是猜测，但细观事件第一个耐人寻味的信号，来自骚乱发生的时机和形式。
至少，有三点引人思考：
第一，骚乱发生时卢拉刚上任一周多，事发时总统不在总统府，这是时机凑巧还是精心选择？
第二，正如卢拉所说，是首都安全出现“疏漏”让示威者有机可乘，也导致首都安全负责人紧急换将。那么，“疏漏”究竟从何而来？
第三，骚乱形式为何如外媒所言，与北美的那个“超级大国”类似？
第二个信号：
前总统表现耐人寻味
事实上，巴西正处在政治紧张和两极分化加剧的气氛当中。
一方面，是前总统博索纳罗为代表的右翼势力不甘败选；另一方面，是总统卢拉为代表的左翼力量重返权力中心。两股力量激烈博弈，造就了巴西政治形势的复杂多变。
博索纳罗被称为“巴西特朗普”。他曾在巴西国民议会下议院，度过了作为边缘议员的七届任期，也曾表达对该国军事独裁统治时期的怀念。由于在经济、新冠疫情和保护亚马孙热带雨林等方面应对不力，竞选连任时，他失去了温和派选民的支持。
在此之际，第二个耐人寻味的信号出现了，那就是博索纳罗的表现。
自竞选落败以来，虽然其支持者一直在缺乏证据的情况下质疑总统大选结果的公正性，大肆鼓噪和开展破坏行动，甚至呼吁发动军事政变让卢拉下台，但博索纳罗本人在公共场合几近缄默。
就连博索纳罗的副总统莫朗也批评其未能及时安抚和团结国家，而是“让反民主情绪制造混乱和割裂”。
任总统期间，只有巴西联邦最高法院能对博索纳罗发起刑事调查，但随着卢拉2023年1月1日宣誓就职新一任巴西总统，博索纳罗失去了司法豁免权。眼下，他本人、心腹及两名儿子，面临散播虚假信息、攻击选举制度等指控。
宣誓就职时，卢拉不点名地批评了博索纳罗任内的做法，强调“犯错者将为其错误付出代价”。他认为，“这个国家为权利、主权和发展而建立的大厦，近年来遭到了系统性破坏”。
英国《卫报》等披露，在巴西总统任期结束前48小时，博索纳罗已秘密离境飞往美国佛罗里达州“避难”，也未出席卢拉的就职典礼。
更耐人寻味的是，即使有外媒发现自己侄子身处骚乱现场，但博索纳罗仍罕见发声，否认与骚乱间的关联。他表示，“我否认巴西现总统对我的指控，这没有证据”。
第三个信号：
美国表态耐人寻味
巴西形势突变后，各方纷纷表明立场。谴责暴力、支持巴西民选政府，是国际社会的共同选择。
联合国
“巴西是一个伟大的民主国家”，联合国秘书长古特雷斯强调，巴西人民的意愿及民主机构“必须得到尊重”。
拉美和加勒比国家
墨西哥、哥伦比亚、智利、委内瑞拉政府等拉美和加勒比国家，纷纷批评骚乱的发生。
阿根廷总统费尔南德斯将巴西此次骚乱形容为“政变企图”，他还以拉美和加勒比国家共同体(CELAC)、南方共同市场轮值主席国总统身份，呼吁各成员国共同对抗巴西的反民主进程。
欧洲
欧盟外交与安全政策高级代表博雷利、法国总统马克龙、西班牙首相桑切斯等欧洲国家和机构领导人，谴责暴力事件，表达对巴西民选政府和民主制度的支持。
美国
美国总统拜登谴责示威者强闯巴西国家权力机构的行为，认为对巴西民主和权力和平移交的攻击“令人发指”。拜登表示，巴西民主制度“得到我们的全力支持”。
美国国务卿布林肯称，美国“同卢拉总统一道呼吁立即停止这些行动”。
美国参议院外交委员会主席梅嫩德斯则点名称：“我谴责博索纳罗无视民主原则，煽动对巴西政府大楼的无耻攻击”，“美国国会大厦遭暴力冲击发生至今两年，特朗普的遗产还在继续毒害北半球”。
不得不说，美国政治家们的表态，是整件事当中最耐人寻味的信号了。
一方面，美国民主党当政，为谴责对头共和党的特朗普，拜登政府公开表态要和美国曾千方百计想“除掉”的卢拉站到一起。
然而，美国似乎得了健忘症，是谁将拉美视为自家后院为所欲为？是谁在拉美诸国包括巴西煽动颜色革命和政变？美国的“同情与支持”，卢拉需要吗？
另一方面，美国是不是忘了博索纳罗在佛罗里达州“避难”？“巴西特朗普”的弃子命运，来得这么快？
事实上，工会领袖出身的卢拉此次当选总统十分不易，被巴西劳工党誉为“凤凰涅槃”。此前两任巴西总统期间，卢拉提振了巴西经济，帮助数百万巴西人摆脱了贫困，声望极高。
然而卸任后，卢拉被指贪腐入狱，在狱中度过580天后，定罪被撤销。随着他赢得历史性的第三个总统任期，人们期待这位获称“博索纳罗解毒剂”的老将，在经济和社会正义方面大展身手，再次团结这个国家。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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